CETLOPERA : OliPudase alfa EaRly Access.
Sponsor : Laboratoire Sanofi Aventis.
Objectif : connaitre l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’olipudase alfa en conditions de vie réelle chez les patients pédiatriques et adultes atteints d’ASMD et ayant un accès précoce au traitement en France.
La France est le premier et seul pays au monde à l’initiative de cette étude.
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