CETLVoici les derniers éléments en date à propos de l’étude (Elikids)
Pour rappel : Etude de phase 3, multicentrique, open label, chez des patients pédiatriques atteints de MG1 et MG3 (≥2 à <18 ans)
2 cohortes :
Eliglustat seul, patients MG1/MG3 sans complication
Eliglustat + imiglucerase, patients MG1/MG3 avec complications
Lien de l’étude pour plus d’informations : https://clinicaltrials.gov/ct2/show...
FPI : 2018
LPI : juillet 2022 (recrutement actuellement terminé) à 57 patients inclus au total
Analyse intermédiaire prévue pour tous les patients ayant complété la PAP (W52) : juillet 2023
LPLV (LTTP (Long Term Treatment Period) W104) : Juillet 2024
Fin de l’étude : le protocole mentionne un suivi pour les patients désirant poursuivre dans la période d’extension jusqu’à ce que le patient devienne adulte, ou que l’indication pédiatrique soit autorisée ou que le sponsor décide de terminer l’étude.
