Essai thérapeutique dans la céroïde lipofuscinose neuronale de type II : essai de phase I/II par perfusion intracérébroventriculaire d’enzyme recombinante.

Laboratoire pharmaceutique : Biomarin
Nom de l’essai : BMN 190
But de l’essai : évaluer la sécurité et les premiers éléments d’efficacité d’un traitement par enzymothérapie perfusé tous les 15 jours par voie intracérébroventriculaire : escalade de dose.
Essai clinique ouvert : tous les patients inclus bénéficient du traitement.
Durée de l’essai : 48 semaines.
Protocole prévu chez 22 patients.
Critère d’inclusion : entre 3 et 16 ans, diagnostic confirmé de céroïde lipofuscinose neuronale.
Pas de contre indication à la neurochirurgie.
Deux centres actuellement ouverts : Angleterre, Allemagne.